一直以来，小核酸药物在市场上都叫好却不太叫座。
年，全球核酸药物销售额约35亿美元。其中，销售额最高的是Ionis和Biogen合作开发的Spinraza（即诺西那生钠），实现销售收入20.52亿美元，这个数字远低于当年全球医药销售冠*阿达木单抗的.8亿美元。
对于大多数人而言，小核酸药物是一个遥远的概念，适应症也多是针对罕见病。比如，Spinraza就是用于治疗罕见致命性遗传病脊髓性肌萎缩症，在新生儿中患病率为1:-1:。因此，即便已经有近20年药物开发史，自年起也不断有药物在上市销售，专注开发小核酸药物的头部药企，似乎仍然很难在某一大的疾病领域建立碾压同行的优势。
不过，这种状况正在改变。今年8月初，全球小核酸药物旗舰企业Alnylam发布消息称，其旗下siRNA药品Patisiran在一项III期临床试验APOLLO-B中取得了积极结果。数据表明，Patisiran显著改善转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者的症状，提高了6分钟步行测试指标和生物质量，Patisiran还展示了良好的安全性，或将在年内上市。至此，Alnylam的产品和管线体系，已经在ATTR疾病领域的多个适应症领先同行。换言之，Anlylam在ATTR疾病领域中形成了领先优势。
消息一出，低迷了许久的Alnylam股价，应声大涨近48%，市值触及亿美元。在全球临床市场上浮沉多年的小核酸药物，终于来到了商业爆发的前夜。
小核酸药物针对的第一个优势疾病？
ATTR不是一种特定疾病，而是一类疾病的总称。
如果将发生在各个器官的ATTR病变都计算在内，这类疾病每年的全球新增患者数量多达数十万。由于没有足够高效的临床解决方案，ATTR一直是各大药企研发的热点，除了小核酸药物外，传统药物、基因治疗等多种方案纷纷上阵，这也是Alnylam在ATTR疾病中的突围颇受